遺伝子治療で寝たきり状態から歩けるように 自治医大が治療の成功を発表

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ざっくり言うと
  • 難病である「芳香族Lアミノ酸脱炭酸酵素(AADC)欠損症」の患者6人
  • 自治医大は23日、全員の運動機能を改善させることに成功したと発表した
  • 遺伝子治療をして、寝たきり状態から歩行器で歩けるようになったという
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